6 uren geleden
1
Regelmatige bloedtransfusies zijn voor mensen met bèta-thalassemie vaak onvermijdelijk. Maar een nieuwe behandeling met genetisch aangepaste stamcellen zou daar verandering in kunnen brengen.
Uit een nieuwe studie, gepubliceerd in Nature, blijkt dat transplantatie met eigen gemodificeerde stamcellen een snelle en effectieve manier kan zijn om de hemoglobineproductie bij deze erfelijke bloedziekte te herstellen. In een vroege klinische studie wisten onderzoekers de afhankelijkheid van bloedtransfusies bij patiënten zelfs al sterk te verminderen.
Schrijf je in voor de nieuwsbrief! Ook elke dag vers het laatste wetenschapsnieuws in je inbox? Of elke week? Schrijf je hier in voor de nieuwsbrief!
Bloedarmoede
Bèta-thalassemie is een erfelijke bloedziekte waarbij het lichaam minder hemoglobine aanmaakt. Hemoglobine is een eiwit in de rode bloedcellen dat zuurstof en koolstofdioxide vervoert. Bij bèta-thalassemie wordt een onderdeel van dit eiwit, de bèta-subeenheid, niet goed geproduceerd. Hierdoor worden rode bloedcellen sneller afgebroken en ontstaat bloedarmoede.
De ziekte wordt meestal behandeld met regelmatige bloedtransfusies, wat erg belastend kan zijn voor patiënten. Daarom gingen Chinese onderzoekers op zoek naar een effectievere en duurzamere behandeling.
Wil je niets van Scientias missen? Volg Scientias op Google Discover dan mis je geen enkel bericht!
Foetaal hemoglobine
De onderzoekers verwijderden stamcellen van vijf patiënten en bewerkten het DNA van deze cellen om de productie van een foetaal hemoglobine (HbF) opnieuw te activeren. Dit type hemoglobine is vooral voor de geboorte actief. In tegenstelling tot volwassen hemoglobine bevat HbF geen bèta-subeenheid, waardoor het wel goed functioneert bij mensen met bèta-thalassemie.
Leestip: Menselijke stamcellen maken voor het eerst bloed in het lab
Door de productie van dit type hemoglobine opnieuw aan te zetten, kunnen onderzoekers het defect in de bèta-subeenheid als het ware omzeilen. Rode bloedcellen worden hierdoor stabieler en beter in staat zuurstof te transporteren. Dit kan de symptomen verminderen en de noodzaak voor regelmatige bloedtransfusies sterk verkleinen.
Bloedtransfusie-onafhankelijkheid
Na terugplaatsing van de gemodificeerde stamcellen konden de patiënten binnen een maand stoppen met hun regelmatige transfusies van rode bloedcellen. Dat wijst erop dat de behandeling snel effect heeft.
Hoewel het om een vroege klinische studie gaat, zijn de resultaten veelbelovend. In de maanden na de behandeling bleven de hemoglobinewaarden stabiel of namen zelfs toe, wat suggereert dat het effect langdurig kan zijn. Verdere klinische studies moeten uitwijzen of deze aanpak ook op grotere schaal veilig en effectief is.
Als dat het geval blijkt, zou een eenmalige stamcelbehandeling in de toekomst voor sommige patiënten een einde kunnen maken aan een leven lang afhankelijk zijn van bloedtransfusies.
Uitgelezen? Luister ook eens naar de Scientias Podcast:
English (US) ·